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サノフィ、「週1回投与」半減期延長B型血友病治療薬発売

  • 2020-03-12 16:07
  • ACROFAN=Bora Kim
  • bora.kim@acrofan.com
サノフィ(Sanofi)の国内製薬事業部門であるサノフィーアベンティスコリアは、血液凝固因子9因子の半減期が延長されたエフトレノナコグーアルファ(血液凝固因子IX Fc融合蛋白(rFIXFc))成分のB型血友病治療(商品名:アルプロリックス®)を3月12日国内に発売した。

エフトレノナコグーアルファは国内で初めて発売された血液凝固因子9因子の半減期が延長されたB型血友病治療薬である。B型血友病患者での▲出血の抑制と予防▲手術前後の管理(外科的手術時の出血抑制と予防)▲出血の頻度減少と予防のための日常的予防法のための治療薬として承認された。

B型血友病は血液凝固因子9因子が欠乏した疾患で、国内の患者は427人(2018年基準)である。定期的に血液凝固因子を投与する「予防療法」は、血友病患者の出血を防ぎ慢性的な関節症を予防するための治療法である。しかし、B型血友病患者が既存の標準半減期治療薬として予防療法を施行するには、25〜 40IU/kgの血液凝固因子を週2回静脈内投与しなければならない。

 

エフトレノナコグーアルファは「Fc融合タンパク技術」で血液凝固因子9因子の治療剤の半減期を標準半減期治療剤比約2.4倍延長して週1回(50IU/kg)あるいは10 〜14日に1回(100IU/kg)投与で投与回数を減少させた。これにより年間約100回に達する既存治療剤の静脈内注射回数を半分以上減少させた。さらに、治療便利性と生活の質の向上を期待することができようになり、静脈を見つけることが難しくて注射投与が難しい小児患者も利益を見ることができると予想される。

エフトレノナコグーアルファはB-LONG臨床研究を通じて効果と安全性プロファイルを確認した。該当治療薬として予防療法施行群の年間出血率は出血発生時の投与群に比べ有意に減少した。また、臨床中に発生した総636件の出血エピソードのうち97.3%が1回または2回の注射のみで出血が調節されたB-LONGと延長研究であるB-YONDでも4年間の研究期間の間に中和抗体(阻害剤)は検出されなかった。

エフトレノナコグーアルファは製品を安全に保管することができ、携帯に便利なハードケース型パッケージを導入した。リサイクル可能なハードケースにバイアル、バイアルアダプタ、フリーフィールドシリンジ、プランジャーロッドを入れて携帯性を高め、バイアルなど外部からの衝撃による損傷の危険がある部品をしっかりと固定することができるように設計した。